انطلق بيع أغلى عقار جيني في الولايات المتحدة الأمريكية بقيمة 850 ألف دولار وأنتجته شركة Spark Therapeutics المتخصصة في العلاج الجيني.
بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على عقار “Luxturna” في كانون الأول (ديسمبر) الماضي ، أطلقت الشركة المصنعة علبة الدواء تحتوي على جرعتين فقط: جرعة واحدة لكل عين ، وحقنت كل واحدة مرة واحدة ، وتستغرق العملية 45 دقيقة فقط بعدها. تعود العين إلى الرؤية ، وهذا يعني أن قيمة الجرعة الواحدة هي 425 ألف دولار. أثبتت اختبارات الدواء فعاليته في استعادة البصر.
يعمل الدواء على تصحيح الجين RPE65 الذي ينتج إنزيمًا ضروريًا للرؤية الطبيعية ومسؤول عن تكوين مستقبلات الضوء في العين ، ولكن إذا تلقى الشخص نسخة مشوهة منه ، فإنه يسبب تنكسًا بقعيًا ، وأمراضًا أخرى ، ومضاعفة. الرؤية وحتى العمى.
على الرغم من أن سعر الدواء مرتفع للغاية ، إلا أنه يمثل طفرة في الطب والعلاج الجيني وقد يكون مفيدًا في علاج الأمراض الوراثية الأخرى.
المصدر: رامبلر
حجم الكامل